利用超高速物理变形将mRNA微流控转染到人类原级淋巴细胞以及造血干细胞和祖细胞中

       信使RNA（mRNA）递送为基因治疗提供了实现短暂治疗效果且无插入诱变风险的潜力。mRNA还可作为平台，用于递送基因编辑分子，实现蛋白质表达作为酶替代疗法的替代方案，以及在免疫细胞上表达嵌合抗原受体（CAR）以治疗癌症。我们设计了一种新型微流控装置，通过体积交换实现高效mRNA输送，实现对流转染（VECT）。在该装置中，细胞通过一条有脊状的通道流动，推动一系列超高速且强度高的变形，能够瞬时打开孔隙，并诱导mRNA通过对流运输进入细胞。本文介绍了mRNA高效地向T细胞、自然杀手（NK）细胞以及造血干细胞和祖细胞（HSPCs）递送，这三种人类原级细胞类型广泛应用于体外基因治疗。结果表明该设备可在广泛的细胞和有效载荷浓度下工作，且超高速压缩不会对T细胞功能产生负面影响，使其成为开发体外mRNA基因疗法及其他mRNA基因产品的新颖且具竞争力的平台。

       原标题：Microfluidic transfection of mRNA into human primary lymphocytes and hematopoietic stem and progenitor cells using ultra-fast physical deformations

       通讯作者：Calero-Garcia, Miguel

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